Орфанный препарат «Фабагал» для лечения болезни Фабри зарегистрирован в России — новости медицины

Президент компании «Петровакс» Михаил Цыферов отметил: «Мы стремимся максимально быстро обеспечить пациентов современными доступными лекарственными средствами. Поэтому уже сейчас мы начинаем ввозить готовый лекарственный препарат по цене приблизительно на 40% ниже существующего на рынке. Одновременно ведем работы по полному технологическому трансферу «Фабагала», включая биосинтез субстанции. Наработка инженерных серий субстанции стартует до конца месяца, а поставки полностью отечественного препарата на рынок станут возможны летом/осенью 2024 года».
Препарат зарегистрирован в России на основе положительных результатов клинических исследований, которые, в том числе были рассмотрены на Совете экспертов «Диагностика и лечение болезни Фабри: перспективы и вызовы» в апреле 2023 года в Москве 3 . Участники сошлись во мнении, что ключевую роль в лечении заболевания играет ферментозаместительная терапия (ФЗТ), которая приводит к стабилизации состояния пациентов и способствует регрессии части симптомов.
«Фабагал» применяется для длительной ферментозаместительной терапии болезни Фабри — редкого генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранного лечения болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Препарат зарегистрирован и применяется в Южной Корее с 2014 года.
Болезнь Фабри (БФ) — это наследственное заболевание, характеризуемое поражением периферической и центральной нервной системы, почек, сердца, системы пищеварения, органов зрения 4,5 . По данным АНО Центра помощи пациентам «Геном», сейчас в России БФ диагностирована не менее чем у 270 пациентов, включая 24 ребенка, терапию получают 176 человек 6 . При этом, по данным разных литературных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 5000 7 .
«Петровакс» — российская биотехнологическая компания полного цикла с 25-летним опытом работы на фармацевтическом рынке. Продуктовый портфель включает собственные оригинальные препараты, локализованные лекарственные средства и вакцины, а также контрактные препараты и БАДы. Современный производственный комплекс «Петровакс» по выпуску субстанций и готовых лекарственных форм в Московской области действует в соответствии со стандартами GMP ЕАЭС и ЕС. Партнеры «Петровакс» — ведущие международные фармацевтические компании: Pfizer, Abbott, Boehringer Ingelheim, ISU ABXIS, Adimmune.